Elindul az SMA életmentő kábítószer-kampány


Az SMA életmentő gyógyszer kampánya szeptember 22-én kezdődik: a cél az, hogy visszaállítsa a jövő reményét az SMA által érintett gyermekek számára.

Ebben A Cikkben:

Kampány az SMA életmentő gyógyszerhez

egy új életmentő gyógyszer visszaadhatja a jövő reményét a gyermekek által érintett gyermekek számára SMA 1 (a gerinc izom atrófiájának legsúlyosabb formája, melyet eddig gyógyíthatatlannak és halálosnak ítéltek). Ezt hívják Spinraza és lehetővé tette a gyermekeket, akik nem tudják mozgatni az önkéntes izmokat, amelyek minden testfunkciót irányítanak, bizonyos funkciók helyreállítására. És "Alexander, aki másfél évvel ezelőtt, és soha nem mozgatta a lábát, de az innovatív terápia után kis mozdulatokat hoz létre, amelyek a szüleinek reménykednek. És ez a helyzet Matthew aki két éves, és ma, az életmentő gyógyszer ötödik infúziója után, rugalmas tabletta nélkül is használhatja a tablettát, és anyja az ortopéd mellszobor támogatása nélkül tarthatja a karjában.

Az SMA elleni új terápia

Daniela Lauro, az SMA Families egyesület elnöke magyarázza ezt

a hivatalos adatok feldolgozása még folyamatban van, de az összes érintett orvos észrevehető javulást talált a kezelt gyermekek klinikai képében. Korai beavatkozásra van szükség: a 0-6 hónapos sávban a betegség valójában gátolt, a fiatalok újra elkezdték énekelni és lenyelni, és megtartják az izomerőt. Ami elképzelhetetlen néhány hónappal ezelőtt

Ma már nem a kísérletezésről van szó, hanem az egyikről Nyílt hozzáférés: folyamatban vannak az új kábítószer-beérkezés iránti kérelmek növekedés és a neuromuszkuláris betegségek területén szakmai adatokra van szükség (az adagolás gerincvelődéssel történik, legalább 24 órás kórházi kezelésre van szükség) és legalább egy speciális központ minden olyan régió esetében, amely biztonságosan tudja beadni a gyógyszert.

Akkor működik a drog? Megegyezés születik az egyesület orvosainak véleményéről öt központ Olaszországban a jótékonysági adminisztrációban: a legsúlyosabban érintett gyermekek (az 1-es típusú SMA diagnózisa) javulása látható, amelyek eddig csak egyetlen molekulához férhettek hozzá.

A gyógyszer molekulát nevezik nusinersen és sok tanulmány kimutatta hatékonyságát a betegség evolúciójának jelentős lassulásában és néhány tünet javításában is.

Hogyan működik a gyógyszer? A molekula részben korrigálja a genetikai hiba ami a Sma-t okozza. A gyakorlatban képes modulálni az SMN2 gén termelését és átalakítani tökéletesen működő SMN1 gént.

Született ritka betegségek, amelyek és hogyan kezelik őket

az adománygyűjtő

-tól Szeptember 22. és október 9. között a tudományos kutatás támogatására 2001-ben alapított SMA Families Egyesület indítja el az újot nemzeti adománygyűjtés hogy folytassa az Olaszország által 2005 - ben megkezdett egészségügyi utat. t 130 gyermek aki öt központban kezdte meg a kezelést (Milánó, Róma és Messina, Genova Gaslini és Róma Bambino Gesù), köszönhetően az adományoknak és a terjeszkedésnek köszönhetően a bővített hozzáférési programhoz.

a színész Checco Zalone támogatja a szüleit ebben a fontos kihívásban: az adományok megduplázása, az életmentés és a mosoly visszaadása az SMA által érintett 500 gyermeknek. Tavaly, köszönhetően tiszteletlen és izgalmas sportnak, amely azonnal vírusos lett, 250 ezer eurót gyűjtöttek össze. Idén 500 ezer főre törekszünk, hogy új betegeket fogadjunk és folytassuk a kezelési programot.

Ha aAIFA jóvá kellett hagynia 2018a vártnál fogva a Spinraza olaszországi forgalmazása a legtöbb SMA-val rendelkező személy számára ezt jelenti ötven ember a felnőttek és a gyermekek között az egész Olaszországban húsz központ közvetlen bevonásával fog hozzáférni a terápiához. Fel kell készülnünk, és gondoskodnunk kell arról, hogy ezek a központok jobban tudjanak megbirkózni ezzel a pillanattal.

Az SMA családok nemzeti forrásszerzésének célja több:

  • növelje a személyzetet,
  • vásároljon szükséges felszerelést,
  • a nem szakosodott orvosi osztály kiképzése, t
  • pénzügyileg támogatják a kevésbé gondoskodó családokat, akiknek szembe kell nézniük a kirándulásokkal és az éjszakai tartózkodásokkal a Spinraza eléréséhez.

Egy anya vallomása

Információ a kampányról

  • 2017. szeptember 22. és október 9. között a fő olasz tereken
  • Hastag #liberiamoilsogno
  • weboldal

Videó: